La Food and Drug Administration de los Estados Unidos (FDA) aprobó Emflaza (deflazacort) tabletas y suspensión oral para el tratamiento de pacientes de edad 5 años con distrofia muscular de Duchenne (DMD), una rara enfermedad genética que causa el deterioro muscular progresivo y debilidad. Emflaza es un corticosteriode que funciona por la disminución de la inflamación y la reducción de la actividad del sistema inmune.

Los corticosteroides se utilizan comúnmente para tratar la DMD en todo el mundo. Esta es la primera aprobación de la FDA de cualquier corticosteroide y la primera aprobación de deflazacort para cualquier uso en los Estados Unidos.

"Este es el primer tratamiento aprobado para una amplia gama de pacientes con distrofia muscular de Duchenne," dijo Billy Dunn, MD, director de la División de Productos Neurológicos en el Centro de la FDA para la Evaluación e Investigación de Medicamentos. "Esperamos que esta opción de tratamiento beneficiará a muchos pacientes con DMD."

La DMD es el tipo más común de distrofia muscular. Es causada por la ausencia de distrofina, una proteína que ayuda a mantener las células del músculo intacto. Los primeros síntomas se observan generalmente entre 3 y 5 años de edad, y empeoran con el paso del tiempo. La enfermedad se presenta a menudo en personas sin antecedentes familiares conocidos de la enfermedad y afecta principalmente a los niños, pero en algunas ocasiones también puede afectar a las niñas. DMD se presenta en aproximadamente uno de cada 3.600 bebés varones en todo el mundo.

Las personas con DMD pierden progresivamente la capacidad de realizar actividades de forma independiente y, con frecuencia, requieren el uso de una silla de ruedas en sus primeros años de adolescencia. A medida que la enfermedad progresa, pueden condicionar el funcionamiento cardíaco y las vías respiratorias. Generalmente, los pacientes sucumben a la enfermedad en los 20 y 30 años. Sin embargo, la gravedad de la enfermedad, así como de la esperanza de vida del paciente, varían según su condición.

La eficacia de deflazacort se demostró en un estudio clínico de 196 pacientes varones que estaban 5 a 15 años de edad al inicio del ensayo, con la mutación documentada del gen de la distrofina y la aparición de debilidad antes de los 5 años de edad. En la semana 12, los pacientes que tomaban deflazacort tenían mejoras en la valoración clínica de la fuerza muscular en comparación con los que recibieron un placebo. 

Los efectos secundarios causados ​​por Emflaza son similares a los experimentados con otros corticosteroides. Los más comunes incluyen hinchazón facial (apariencia cushingoide), aumento de peso y apetito, infección del tracto respiratorio superior, tos, aumento de la frecuencia urinaria (polaquiuria), crecimiento del vello corporal (hirsutismo) y exceso de grasa alrededor del estómago (obesidad central) .

Otros efectos secundarios menos comunes incluyen problemas con la función endócrina, aumento de la susceptibilidad a la infección, la elevación de la presión arterial, el riesgo de perforación gastrointestinal, erupciones cutáneas graves, cambios de comportamiento y estado de ánimo, disminución de la densidad de los huesos y problemas de visión, como cataratas.