Argentina aprobó por primera vez una terapia específica para pacientes con Fibrosis Quística (FQ), una enfermedad genética severa que afecta a uno de cada 7.000 nacidos vivos por año y que hasta el momento sólo se trataba a través del manejo de los síntomas, como obstrucción bronquial y retraso en el crecimiento.

Los tratamientos que existían no trataban la enfermedad sino que eran sintomáticos. Esta nueva terapia es moduladora, trata el defecto básico. Es la primera que demostró tener beneficio clínico y ya está aprobada desde hace dos años en Estados Unidos y algunos países de Europa, por lo que no llegó con demasiado retraso a nuestro país.

Así, la Agencia Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnologías médicas (ANMAT) aprobó la combinación de las drogas "lumacaftor" e "ivacaftor", que ya está disponible en el país y se administra por vía oral, para pacientes con FQ desde 12 años que posean la mutación "Delta F508" en el gen "CFTR".

La ANMAT aprobó esta terapia para el tipo más prevalente a nivel mundial, que en Argentina equivale a más del 50% de los casos.

La FQ genera una alteración en la secreción de las glándulas exócrinas del cuerpo, afectando a múltiples órganos, pero fundamentalmente a los aparatos respiratorio y digestivo. 

La afectación pulmonar se produce por secreciones espesas que generan obstrucción bronquial e infecciones respiratorias, mientras que a nivel digestivo (páncreas e intestino) se produce mala absorción de nutrientes, con el consiguiente riesgo de alteraciones nutricionales y retraso en el crecimiento. También son afectadas las glándulas sudoríparas, causando un particular sabor salado en la piel de los bebés.