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ADDMEDICA obtiene la aprobación de la FDA para medicamento huérfano Siklos® para anemia falciforme
La aprobación se ha obtenido en el marco de una revisión prioritaria y bajo la designación de medicamento huérfano.

ADDMEDICA ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha aprobado Siklos® (tabletas de hidroxiurea), en pacientes pediátricos, de dos o más años de edad, con anemia falciforme.

 

Indicado especialmente para uso pediátrico, Siklos® cuenta con diferentes opciones de dosificación para facilitar el ajuste en función del peso del paciente, con el fin de lograr la mejor relación entre eficacia y tolerancia en cada niño a lo largo del periodo de crecimiento.

 

La aprobación de Siklos® por parte de la FDA se ha obtenido gracias a los datos sobre eficacia y seguridad obtenidos en Escort-HU, un estudio de cohorte en el que han participado cientos de pacientes pediátricos y adultos a los que se ha tratado con Siklos® en Europa.

 

Siklos® será comercializado en Estados Unidos por Medunik USA Inc.

 

Según François Anger, presidente de ADDMEDICA: "La aprobación de Siklos® por parte de la FDA es un avance muy importante para el tratamiento de los niños estadounidenses con anemia falciforme. De hecho, los pacientes europeos se han beneficiado de Siklos®, la única forma de hidroxiurea indicada para el tratamiento de pacientes pediátricos disponible a nivel mundial, desde 2007". 

 

"Este resultado exitoso también puede atribuirse a los pacientes que decidieron participar en el estudio Escort-HU y los médicos que consiguieron que fuera una realidad. Con la nueva aprobación por parte de la FDA, ADDMEDICA consolida su liderazgo en el tratamiento de la anemia falciforme, al seguir invirtiendo en el desarrollo y la disponibilidad de este producto terapéutico", añade Anger.

 

"Estamos muy contentos de nuestra alianza con ADDMEDICA para distribuir este medicamento huérfano, considerado como el tratamiento de referencia para la anemia falciforme. Permitirá mejorar la salud y la calidad de vida de cientos de niños que sufren esta enfermedad en los Estados Unidos», afirma Eric Gervais, vicepresidente ejecutivo de Medunik. «El lanzamiento de Siklos® en Estados Unidos en los próximos meses nos permitirá marcar la diferencia en el ámbito de las terapias con medicamentos huérfanos y es el último de una serie de hitos importantes para la empresa".

 

 

Acerca de la anemia falciforme

 

La anemia falciforme es una enfermedad muy inhabilitante. Sus manifestaciones agudas más frecuentes son las crisis vasooclusivas en huesos, pulmones (sí­ndrome torácico agudo) y en gran parte de los órganos vascularizados, así­ como embolias. De hecho, puede ser mortal, sobre todo en el caso del síndrome torácico agudo.

 

La enfermedad es causada por anomalías en las moléculas de hemoglobina, que hacen que los glóbulos rojos se vuelvan rí­gidos y adopten la forma de una hoz cuando se producen ciertas circunstancias, de ahí­ el nombre de anemia falciforme.

 

Estas células anómalas tienden a acumularse, lo que provoca coágulos y bloqueos del flujo sanguí­neo, lo que da lugar a crisis vasooclusivas.

 

Asimismo, la enfermedad se ve acompañada por diferentes grados de anemia y complicaciones crónicas que pueden afectar a varios órganos, lo que se traduce en fallo hepático o renal, así­ como crecimiento retardado.

 

En la actualidad, se considera que la hidroxiurea es el tratamiento de referencia para esta enfermedad.

 

Unas 100.000 personas sufren anemia falciforme en los Estados Unidos, en comparación con las 60.000 de Europa. En ambos casos, se considera una enfermedad rara (menos de 5 casos por cada 10.000 habitantes).

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