La Food and Drug Administration de los Estados Unidos (FDA) aprobó Crysvita (burosumab). Se trata del primer fármaco aprobado para tratar a adultos y niños mayores de 1 año con hipofosfatemia ligada al cromosoma x (XLH), una forma rara y heredada de raquitismo. XLH causa bajos niveles de fósforo en la sangre. Conduce a problemas de crecimiento y desarrollo óseo en niños y adolescentes y problemas con la mineralización ósea a lo largo de la vida.

“XLH difiere de otras formas de raquitismo en que la terapia con vitamina D no es efectiva”, afirmó Julie Beitz, M.D., directora de la Oficina de Evaluación de Medicamentos III en el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA.

La mayoría de los niños con XLH experimentan piernas arqueadas o dobladas, baja estatura, dolor en los huesos y dolor dental severo. Algunos adultos con XLH experimentan incomodidad persistente o complicaciones, como dolor en las articulaciones, problemas de movilidad, abscesos dentales y pérdida de la audición.

La seguridad y eficacia de burosumab se estudiaron en cuatro ensayos clínicos. En el ensayo controlado con placebo, el 94 por ciento de los adultos que recibieron el medicamento una vez al mes alcanzaron los niveles normales de fósforo en comparación con el 8 por ciento de los que recibieron placebo. En los niños, del 94 al 100 por ciento de los pacientes tratados con burosumab cada dos semanas alcanzaron los niveles normales de fósforo. Tanto en niños como en adultos, los hallazgos de rayos X asociados con XLH mejoraron con la terapia. La comparación de los resultados con una cohorte de historia natural también brindó respaldo para la efectividad de burosumab.

Las reacciones adversas más comunes en adultos que tomaron el medicamento fueron dolor de espalda, dolor de cabeza, síndrome de piernas inquietas, disminución de la vitamina D, mareos y estreñimiento. Las reacciones adversas más comunes en los niños fueron dolor de cabeza, reacción en el lugar de la inyección, vómitos, disminución de la vitamina D y pirexia (fiebre).

A Crysvita se le otorgó la designación de terapia innovadora (Breakthrough therapy). También recibió la designación de medicamento huérfano.