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La FDA aprueba la primera terapia específica basada en ARN dirigida a tratar una enfermedad rara
Se trata del primer tratamiento para la polineuropatía de amiloidosis mediada por transtiretina hereditaria en pacientes adultos.

 

La Food and Drug Administration de los Estados Unidos (FDA) aprobó la infusión Onpattro (patisiran) para el tratamiento de la enfermedad del nervio periférico (polineuropatía) causada por la amiloidosis mediada por la transtiretina hereditaria (hATTR) en pacientes adultos. Este es el primer tratamiento aprobado por la FDA para pacientes con polineuropatía causada por hATTR, una enfermedad genética rara, debilitante y, a menudo mortal, caracterizada por la acumulación de proteína amiloide anormal en los nervios periféricos, el corazón y otros órganos. También es la primera aprobación de la FDA de una nueva clase de medicamentos llamados tratamiento de ácido ribonucleico interferente pequeño (ARNip).

 

"Esta aprobación es parte de una ola más amplia de avances que nos permiten tratar enfermedades enfocándonos realmente en la causa raíz, lo que nos permite detener o revertir una condición, en lugar de solo poder frenar su progresión o tratar sus síntomas. En este caso, los efectos de la enfermedad causan una degeneración de los nervios, que puede manifestarse en dolor, debilidad y pérdida de movilidad", dijo el comisionado de la FDA Scott Gottlieb, MD. "Nuevas tecnologías como los inhibidores de ARN, que alteran los factores genéticos de una enfermedad, tienen el potencial de transformar la medicina, por lo que podemos enfrentar mejor e incluso curar enfermedades debilitantes. Estamos comprometidos con el avance de los principios científicos que permiten el desarrollo eficiente y la revisión de tratamientos seguros, efectivos e innovadores que tienen el potencial de cambiar la vida de los pacientes", agregó.

 

El ARN actúa como un mensajero dentro de las células del cuerpo, llevando instrucciones del ADN para controlar la síntesis de proteínas. La interferencia de ARN es un proceso que ocurre naturalmente dentro de nuestras células para bloquear la forma en que se expresan ciertos genes. Desde su descubrimiento en 1998, los científicos han utilizado la interferencia de ARN como una herramienta para investigar la función de los genes y su participación en la salud y la enfermedad. Los investigadores de los Institutos Nacionales de Salud, por ejemplo, han utilizado tecnologías robóticas para introducir siRNAs en las células humanas para desactivar de forma individual casi 22.000 genes.

 

Esta nueva clase de medicamentos, llamados siRNAs, funcionan silenciando una porción del ARN que causa la enfermedad. Más específicamente, Onpattro encapsula el siRNA en una nanopartícula lipídica para administrar el fármaco directamente en el hígado, en un tratamiento de infusión, para alterar o detener la producción de proteínas que causan enfermedades.

 

Afectando a unas 50.000 personas en todo el mundo, hATTR es una condición rara. Se caracteriza por la acumulación de depósitos anormales de fibras de proteínas llamadas amiloide en los órganos y tejidos del cuerpo, que interfieren con su funcionamiento normal. Estos depósitos de proteínas ocurren con mayor frecuencia en el sistema nervioso periférico, lo que puede provocar una pérdida de sensibilidad, dolor o inmovilidad en los brazos, las piernas, las manos y los pies. Los depósitos de amiloide también pueden afectar el funcionamiento del corazón, los riñones, los ojos y el tracto gastrointestinal. Las opciones de tratamiento generalmente se han enfocado en el manejo de los síntomas.

 

Onpattro está diseñado para interferir con la producción de ARN de una forma anormal de la proteína transtiretina (TTR). Al prevenir la producción de TTR, el medicamento puede ayudar a reducir la acumulación de depósitos de amiloide en los nervios periféricos, mejorar los síntomas y ayudar a los pacientes a manejar mejor la afección.

 

"Ha habido una necesidad de larga data de un tratamiento para la polineuropatía por amiloidosis mediada por transtiretina hereditaria. Esta terapia única dirigida ofrece a estos pacientes un tratamiento innovador para sus síntomas que afecta directamente la base de esta enfermedad", dijo Billy Dunn, MD, director de la División de Productos de Neurología en el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA.

 

La eficacia de Onpattro se demostró en un ensayo clínico que incluyó 225 pacientes, 148 de los cuales fueron asignados aleatoriamente para recibir una infusión Onpattro una vez cada tres semanas durante 18 meses, y 77 de los cuales fueron asignados aleatoriamente para recibir una infusión placebo con la misma frecuencia. Los pacientes que recibieron Onpattro tuvieron mejores resultados en las medidas de polineuropatía incluyendo fuerza muscular, sensibilidad (dolor, temperatura, entumecimiento), reflejos y síntomas autonómicos (presión arterial, frecuencia cardíaca, digestión) en comparación con aquellos que recibieron las infusiones de placebo. Los pacientes tratados con acetato también obtuvieron mejores puntuaciones en las evaluaciones de la marcha, el estado nutricional y la capacidad de realizar actividades de la vida diaria.

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