El TGCT es un tumor raro que afecta la membrana sinovial (capa delgada de tejido que cubre las superficies de los espacios articulares) y las vainas tendinosas (capa de membrana que cubre los tendones, que son tejido fibroso que conecta el músculo con el hueso). El tumor rara vez es maligno, pero hace que la membrana sinovial y tendinosa se engrosen y crezcan demasiado, causando daño al tejido circundante.

“El TGCT puede causar síntomas debilitantes como dolor, rigidez y limitación de movimiento. El tumor puede afectar significativamente la calidad de vida de un paciente y causar una discapacidad grave " dijo Richard Pazdur, MD, director del Centro de Excelencia Oncológica de la FDA y director interino de la Oficina de Productos de Hematología y Oncología en el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA.  “La cirugía es la opción de tratamiento principal, pero algunos pacientes no son elegibles para la cirugía y los tumores pueden reaparecer, incluso después del procedimiento. La aprobación de las cápsulas de Turalio es la primera terapia aprobada por la FDA para tratar esta enfermedad rara”.

La aprobación de Turalio se basó en los resultados de un ensayo clínico internacional multicéntrico de 120 pacientes, 59 de los cuales recibieron placebo. El criterio de valoración principal de eficacia fue la tasa de respuesta global (ORR) analizada después de 25 semanas de tratamiento. El ensayo clínico demostró una mejora estadísticamente significativa en la ORR en pacientes que recibieron Turalio, con una ORR del 38%, en comparación con ninguna respuesta en pacientes que recibieron placebo. La tasa de respuesta completa fue del 15% y la tasa de respuesta parcial fue del 23%. Un total de 22 de 23 respondedores que fueron seguidos durante un mínimo de seis meses después de la respuesta inicial mantuvieron su respuesta durante seis o más meses, y un total de 13 de 13 respondedores que fueron seguidos durante un mínimo de 12 meses después de la respuesta inicial mantuvo su respuesta durante 12 o más meses.

La información de prescripción de Turalio incluye un recuadro de advertencia para asesorar a los profesionales de la salud y a los pacientes sobre el riesgo de lesión hepática grave y potencialmente mortal. Los profesionales de la salud deben controlar las pruebas hepáticas antes de comenzar el tratamiento y a intervalos específicos durante el tratamiento. Si las pruebas hepáticas se vuelven anormales, es posible que Turalio deba suspenderse, reducirse la dosis o interrumpirse permanentemente, según la gravedad de la lesión hepática. Turalio solo está disponible a través del Programa de Evaluación y Mitigación de Riesgos de Turalio (REMS).

Los efectos secundarios comunes para los pacientes que toman Turalio fueron aumento de la lactato deshidrogenasa (proteínas que ayudan a producir energía en el cuerpo), aumento de aspartato aminotransferasa (enzimas que se encuentran principalmente en el hígado pero también en los músculos), pérdida de color del cabello, aumento de alanina aminotransferasa (enzimas que están principalmente en el hígado y los riñones) y aumentan el colesterol. Los efectos secundarios adicionales incluyeron neutropenia (bajo nivel de glóbulos blancos que ayudan al sistema inmunitario a defenderse contra enfermedades e infecciones), aumento de la fosfatasa alcalina (enzimas que se encuentran principalmente en las células de los huesos y el hígado), disminución de los linfocitos (glóbulos blancos que ayudan el sistema inmunitario defiende contra enfermedades e infecciones), edema ocular (hinchazón alrededor de los ojos), disminución de la hemoglobina (proteína en los glóbulos rojos que transportan oxígeno), erupción cutánea.

La FDA recomienda a los profesionales de la salud que les digan a las mujeres en edad reproductiva y a los hombres con una pareja femenina con potencial reproductivo que utilicen métodos anticonceptivos efectivos durante el tratamiento con Turalio. Las mujeres embarazadas o en período de lactancia no deben tomar Turalio porque puede causar daño al feto en desarrollo o al bebé recién nacido. Turalio debe dispensarse con una Guía de medicamentos para el paciente que describa información importante sobre los usos y riesgos del medicamento.

Esta solicitud recibió la designación de terapia innovadora, de revisión prioritaria y de medicamento huérfano, que ofrece incentivos para ayudar y alentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras.