Argentina se convirtió en el cuarto país del mundo en contar con un novedoso tratamiento para pacientes con cáncer de vejiga. La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) aprobó erdafitinib, de la farmacéutica Janssen (Johnson & Johnson), que mejora considerablemente la perspectiva de las personas con cáncer localmente avanzado o metastásico.

El tratamiento vía oral con erdafitinib, que ya puede utilizarse en Argentina, está indicado para pacientes de cáncer de vejiga avanzado que no respondieron bien a la quimioterapia, o recayeron después de recibirla, y que presentan una mutación en el gen receptor del factor de crecimiento fibroblástico (FGFR).

“Hay características biológicas que pueden hacer que un tumor sea más maligno que otro. Una de estas es la mutación del FGFR (un receptor del factor de crecimiento fibroblástico) que hace que las células tumorales sean más malas todavía”, explica Rosemarie Gidekel, directora de Asuntos Médicos y Regulatorios para Janssen Latinoamérica Sur y agrega: “Estos pacientes con tumores más malignos en general no responden bien a los tratamientos que hay aprobados para cáncer de vejiga”.

La importancia de esta aprobación se debe a que “Erdafitinib es hasta hoy la única molécula que existe en el mundo que inhibe a este receptor mutado para que no pueda comportarse tan malignamente”, comparte Gidekel e indicó que “cuando bloquea el receptor, trata a la célula tumoral. Se ve en los estudios que los pacientes que tienen cáncer urotelial con mutación, cuando se los expone a este tratamiento, responden”.

La respuesta implica que el tumor se achica y también se alarga el tiempo que demora la enfermedad en volver a aparecer. Pasa de tardar un mes y medio o dos meses, a entre cinco y seis.

Según cifras de Janssen, los estudios clínicos arrojaron que la tasa de respuesta objetiva al tratamiento (es decir, donde el paciente “mejoró”) es del 40,4%, y la tasa de control de la enfermedad (el tumor no se achicó ni desapareció, pero tampoco creció, sino que se mantuvo) del 79,8%, incluso en pacientes que no habían respondido previamente a la inmunoterapia.

Medicina de precisión

El tratamiento oral con erdafitinib se encuadra dentro de la “medicina de precisión”, medicina “personalizada” que utiliza información de los genes o las proteínas de las personas, basada en la idea de que cada paciente es único, y que sus genes, entorno y estilo de vida deben ser considerados a la hora de asignarle una medicación.

“Le estás dando un tratamiento específico al paciente con mutación en FGFR. Es una pastilla y la dosis depende del paciente, ya que es una terapia personalizada: algunos van a necesitar ocho miligramos diarios, otros nueve, otros seis. El oncólogo u oncóloga, según los controles y análisis, determinarán qué dosis necesita cada paciente”, cuenta Gidekel.

Además, a diferencia de otros fármacos usados en quimioterapia, que afecta a todas las células del organismo, “el tratamiento con erdafitinib es dirigido específicamente a este receptor mutado, y a las otras células no les hace nada. La eficacia es más alta”, resalta.

Ensayos clínicos en Argentina

La aprobación de la ANMAT, que es “regulatoria”, aclara Gidekel, quiere decir que la molécula erdafitinib cuenta con todos los estudios necesarios para utilizarse en pacientes con ciertas características; Erdafitinib no es para todos los pacientes con cáncer de vejiga sino solo para quienes tienen esta mutación, un cáncer localmente avanzado o metastásico, y ya se sometieron a quimioterapia”, resalta la experta.

Argentina es el cuarto país en aprobar este medicamento, detrás de Estados Unidos, Chile y Brasil. “Hay muchos otros fármacos con un mecanismo de acción similar, que bloquean receptores, pero para este receptor no existía ninguno”, detalla la directora de Asuntos Médicos y Regulatorios para Janssen Latinoamérica Sur.

Fuente: Página 12