La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) autoriza la comercialización en la Unión Europea (UE) para Vyjuvek (beremagene geperpavec) para tratar heridas en pacientes de todas las edades con epidermólisis ampollosa distrófica, la conocida como piel de mariposa. Esta terapia ya estaba disponible en Estados Unidos y otros países con buenos resultados para los afectados.

La piel de mariposa es una enfermedad poco frecuente –la sufren algo más de 500 mil personas en el mundo–, genética, e incurable a día de hoy, que causa una extrema fragilidad de la piel y afecta considerablemente a la salud de los pacientes. Lo más visible son las heridas y ampollas de la piel, pero hay riesgos más allá de las propias señales de la dermis. Puede generar otras complicaciones en zonas internas, como los ojos, la boca o el esófago, así como retracciones musculares y óseas. Además, tiene otras manifestaciones como anemia, sindactilia (fusión de los dedos de manos y pies), dificultad para tragar, desnutrición, estreñimiento, cardiomiopatía, insuficiencia renal, carcinomas o consecuencias psicológicas.

Hasta ahora solo existía un tratamiento autorizado para esta afección, que trata los síntomas, pero no modifica la enfermedad. De este modo, la mayoría de los pacientes reciben atención de apoyo y paliativa, que incluye analgésicos y cambios en el estilo de vida. Pero la autorización para Vyjuvek puede suponer un vuelco en las vidas de los pacientes, ya que altera el curso de la patología: se aplican en las heridas y ayuda a que permanezcan cerradas por un plazo de entre tres y seis meses.

En concreto, los resultados analizados por la EMA mostraron que Vyjuvek mejoró significativamente la cicatrización completa de las heridas en el 71% de las heridas a los tres meses y en el 67% a los seis meses, en comparación con el 20% y el 22% en las heridas tratadas con placebo.