La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) abrió en septiembre un programa piloto voluntario para recibir y analizar información científica generada mediante nuevas metodologías de enfoque (NAMs), una categoría que reúne distintas herramientas desarrolladas para complementar o sustituir los estudios tradicionales con animales durante las etapas no clínicas del desarrollo de medicamentos. El programa estará abierto hasta septiembre de 2027 y busca, entre otros objetivos, generar experiencia regulatoria sobre estas tecnologías y determinar en qué contextos pueden aportar evidencia comparable o incluso superior a la obtenida mediante los métodos convencionales.

La iniciativa parte de una dificultad concreta: aunque las NAMs tienen una presencia creciente en la investigación y en las primeras fases del desarrollo farmacéutico, los datos generados con estas herramientas todavía llegan de manera limitada a los organismos reguladores. Para la EMA, esa falta de información dificulta acumular experiencia, establecer criterios comunes y avanzar en la aceptación regulatoria de metodologías que podrían tener un papel cada vez mayor en la investigación de nuevos medicamentos. 

Dentro de las tecnologías contempladas aparecen sistemas complejos in vitro, como los organoides y los sistemas microfisiológicos, además de modelos computacionales y estrategias que combinan diferentes metodologías. El objetivo no es incorporar estas herramientas de manera automática a los procesos regulatorios, sino evaluar su solidez científica y conocer mejor cuáles son sus posibilidades y limitaciones en situaciones concretas de desarrollo farmacéutico. 

Uno de los aspectos más relevantes del programa es que las empresas y demás participantes pueden presentar los datos fuera de una solicitud de autorización de comercialización. De esta manera, la evaluación de una nueva metodología queda separada de la decisión regulatoria sobre un medicamento concreto. La EMA busca así reducir las barreras que podrían llevar a los desarrolladores a no compartir información sobre herramientas todavía en proceso de validación.

El esquema está dirigido a un abanico amplio de actores: compañías farmacéuticas, desarrolladores de metodologías, organizaciones de investigación por contrato y laboratorios académicos, entre otros. Una vez presentada la información y validada su inclusión en el programa, los participantes podrán recibir comentarios científicos individualizados y no vinculantes sobre el grado de preparación regulatoria de la metodología y sobre posibles pasos posteriores.

Para la industria farmacéutica, el interés del programa pasa precisamente por esa interacción temprana con el regulador. La EMA pretende que la experiencia acumulada facilite, a futuro, la incorporación de las NAMs en ensayos clínicos y en los expedientes de autorización cuando exista evidencia suficiente para respaldar su utilización. También busca contribuir a una mayor armonización internacional en la evaluación de estas metodologías. 

La iniciativa se enmarca en los principios de las 3R —reemplazar, reducir y perfeccionar el uso de animales— que forman parte del enfoque de la EMA sobre la utilización de modelos animales en el desarrollo y la regulación de medicamentos. En este caso, el organismo europeo apuesta por generar evidencia regulatoria antes de avanzar hacia una adopción más amplia de las alternativas.

El programa piloto permanecerá abierto hasta septiembre de 2027. Una vez finalizado, la EMA prevé publicar un informe con las principales conclusiones y lecciones aprendidas. Ese documento será una pieza relevante para determinar hasta qué punto las nuevas metodologías pueden pasar de ser herramientas utilizadas principalmente en investigación a convertirse en alternativas con un papel reconocido dentro de la evaluación regulatoria de los medicamentos. 

Fuente: EMA.