Pharmaceutical Technology Ed. 178

48 EdiciónSudamérica 2022 - N º178 Pharmaceutical Techno logy basa el diseño del producto mediante la recopilación de las necesidades de las múltiples partes interesadas, no solo de los pacientes sino también de los cuida- dores, los organismos reguladores y los profesionales de la salud (14). Si bien la definición del diseño es un primer paso importante, el desarrollo completo del medicamento es un proce- so detallado y técnico con aportaciones diversas y a menudo conflictivas que deben equilibrarse para crear un pro- ducto comercialmente viable. Antes de esta iniciativa, estos retos y com- promisos técnicos a menudo no eran totalmente visibles o comprendidos por la comunidad multidisciplinar. En la ac- tualidad, es de vital importancia que la investigación y los conocimientos de los pacientes no se diluyan en los aspectos técnicos que son inevitables durante el desarrollo de un nuevo medicamento. Es fundamental que el proceso de toma de decisiones sobre el diseño de los medicamentos sea transparente y flexible. En este sentido, la FDA está creando una serie de documentos de orientación destinados a facilitar el avance y el uso de enfoques sistemáti- cos para recopilar y utilizar aportaciones sólidas y significativas de los pacientes y cuidadores que puedan informar mejor el diseño de los medicamentos y la toma de decisiones reglamentarias (14, 15). No obstante, hasta la fecha, el debate sobre el PFDD de la FDA se ha centrado en la participación de los pacientes en el diseño de los ensayos clínicos y en la inclusión de la perspec- tiva del paciente durante la revisión y aprobación reglamentaria (8). En lo que respecta a la etapa clínica, involucrar a los pacientes en el diseño de los ensayos clínicos podría ayudar a mejorar la eficiencia del estudio al impulsar el reclutamiento de los pa- cientes, aumentar el cumplimiento del protocolo y la adhesión al tratamiento durante el estudio. Del mismo modo que podría ayudar a asegurar que los resultados del estudio generen el tipo de información que será más importante para los pacientes. Por ejemplo, aunque la enfermedad de Parkinson perjudica la movilidad, muchos pacientes han infor- mado que el deterioro de los patrones de sueño y la depresión que se asocian con el trastorno neurológico son los sínto- mas que más influencia negativa sobre su calidad de vida tienen. Por tanto, para estos pacientes, un ensayo clínico de un nuevo fármaco para la enfermedad de Parkinson debería evaluar el impacto del nuevo tratamiento en estos síntomas, además de en la movilidad (10). Es importante destacar que no solo la FDA esta impulsando esta iniciativa, la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en ingles) también está involucrada en esta iniciativa, y en el año 2021, junto con la Internacional Council of Harmonization (ICH, por sus siglas en inglés) publicaron un Reflec- tion paper (12) donde se identifican áreas claves donde la incorporación de la perspectiva del paciente podría me- jorar la calidad, relevancia, seguridad y eficiencia del desarrollo de fármacos e informar la toma de decisiones regula- torias. También presenta oportunidades para el desarrollo de nuevas pautas ICH para proporcionar un enfoque global- mente armonizado para la inclusión de la perspectiva del paciente de una manera que sea metodológicamente sólida y adecuada tanto para la indus- tria regulada como para las autoridades reguladoras. Este primer paso es sumamente im- portante, ya que cuando la ICH publica alguna recomendación, en breve se transforma en pautas a seguir para la aprobación de nuevos medicamentos. En resumen, a medida que los avances científicos conducen a un mayor conocimiento sobre las enfer- medades, conocer qué elementos de la enfermedad o de un posible trata- miento son más importantes para los pacientes es cada vez más importante para los investigadores. Si bien se re- conoce su importancia, es cierto que en la actualidad existen pocos reportes que describan el alcance y el beneficio ge- neral de las actividades de desarrollo de medicamentos centradas en el paciente. En próximos artículos profundizaremos en estos conceptos, con el objetivo de mostrar las ventajas de este novedoso enfoque, así como diversos ejemplos de cómo este concepto ha sido aplicado en la industria farmacéutica n Referencias 1. Perfetto, E. M., Burke, L., Oehrlein, E. M., & Epstein, R. S. (2015). 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