Pharmaceutical Technology 35 Edición Sudamérica 2025 - N º195 Mientras tanto, los posibles problemas de inmunogenicidad se están superando mediante enfoques de diseño sofistica - dos, lo que garantiza un uso terapéutico más seguro. La validación regulatoria también es un paso necesario, pero representa una oportunidad para establecer estándares sólidos que facilitarán una adopción más amplia en toda la industria, según Boldt. “Al superar estos desafíos, se puede aprovechar al máximo el inmenso potencial de las nanopartículas basadas en ADN como plataforma transformadora para la administración de fármacos, abriendo la puerta a tratamientos médicos más pre - cisos, eficaces y personalizados”, afirma Boldt. CPTx es una de las pocas empresas a la vanguardia del desarrollo de fármacos basados en nanopartículas de ADN y trabaja para alcanzar su máximo potencial. La empresa se centra inicialmente en el desarrollo de nanoestructuras de ADN para la administración dirigida de genes propios a tipos específicos de células y tejidos. “Nuestro innovador enfoque aprovecha la administración de genes como vectores de ADNmonocatenario (ssDNA), lo que ofrece una inmunogenicidad notablemente baja y permite la posibilidad de dosis repetidas, un gran avance para aplicaciones como las terapias in vivocon receptores de antígenos quiméricos de células T”, explica Boldt. Según Boldt, ya se han establecido las tecnologías patentadas necesarias para lograr una ampliación exitosa y cumplir con los rigurosos requisitos regulatorios para terapias clínicas y comerciales. En particular, los procesos de CPTx para la producción de cadenas de ADN monocatenario (ssDNA) y estructuras de ADN a nanoescala para aplicaciones de administración de fármacos permiten una fabricación eficiente y económicamente viable a las grandes escalas necesarias para satisfacer la demanda de diversas necesidades médicas de alto impacto aún no cubiertas. También se han desarrolla - do métodos analíticos avanzados para garantizar la seguridad, la eficacia y el cumplimiento normativo durante todo el proceso regulatorio y abordar los desafíos asociados con la introducción de nuevas modalidades. Grandes expectativas para las tecnologías de administración orgánica a escala nanométrica A corto plazo, se prevé que las LNP se mantengan como la opción preferida para la administración de fármacos mediante nanopartículas. Las propiedades únicas de sistemas alternativos, como los exosomas, las nanopartículas poliméricas y las estructuras a nanoescala basadas en ADN, ofrecen el potencial de un rendimiento superior al de las LNP para numerosos fármacos y aplicaciones terapéuticas, como el cáncer, las enfermedades autoinmunes e infecciosas, las enfermedades inflamato - rias y los trastornos genéticos 1 PT Referencias 1. Rumiana Tenchov. Nano-sized Drug Delivery Systems Can Treat Cancer, HIV, and More. Chemical Abstracts Service Insights, August 30, 2024. 2. FDA. Guidance for Industry: Drug Products, Including Biological Products, that Contain Nanomaterials (Rockville, MD, Nov. 2022).
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