Las presentaciones incluyeron resultados adicionales del estudio 'RAINBOWFISH', que evalúa la eficacia y seguridad de 'Evrysdi' (risdiplam) en bebés con atrofia muscular espinal (AME) presintomática desde el nacimiento hasta las seis semanas de edad, y datos que avalan la investigación clínica continua de la terapia génica SRP-9001 para la distrofia muscular de Duchenne (DMD).

"Estos nuevos datos con 'Evrysdi' pueden ayudar a ampliar los potenciales beneficios de este medicamento a los pacientes más jóvenes con AME. Además, los datos de SRP-9001 han ayudado a optimizar el diseño del próximo ensayo fase III para la DMD. Nuestro objetivo es seguir liderando el desarrollo de medicamentos innovadores para las enfermedades neuromusculares. Estamos muy agradecidos a los socios que nos están ayudando a desarrollar nuevas terapias para las personas afectadas por estas enfermedades raras tan devastadoras", declaró el director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche, Levi Garraway.

En la WMS 2021 se han presentado los datos del estudio abierto en marcha 'RAINBOWFISH'. Cuatro de los cinco bebés tratados con 'Evrysdi' durante al menos 12 meses, lograron ponerse de pie y caminar de forma independiente dentro de los parámetros para niños sanos que marca la Organización Mundial de la Salud. Además, los cinco bebés mantuvieron la capacidad de tragar y pudieron alimentarse exclusivamente por vía oral tras 12 meses de tratamiento.

Los resultados comunicados anteriormente mostraron que los bebés tratados con 'Evrysdi' durante al menos 12 meses alcanzaron los hitos motores del Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE-2), con un 100 por cien capaz de mantener el control de la cabeza, sentarse erguido, rodar y gatear. Estos datos se suman al creciente grupo de datos que respaldan la eficacia de 'Evrysdi' en una amplia población de pacientes. Más de 4.000 pacientes han sido tratados con 'Evrysdi' en ensayos clínicos, a través de uso compasivo y en la práctica clínica real.

Por otro lado, en relación con la DMD, se han presentado datos a tres años del ensayo abierto SRP-9001-101, que evalúa la seguridad de una dosis única de la terapia génica en investigación SRP-9001 en cuatro niños ambulantes de 4 y 7 años con DMD. El estudio mostró que SRP-9001 fue bien tolerado con una valoración funcional clave, medida a través de la North Star Ambulatory Assessment (NSAA), demostrando una mejora general en la capacidad motora en comparación con el inicio. Las mejoras en la capacidad motora se mantuvieron durante tres años, lo que significa una respuesta duradera.

Roche y su socio Sarepta también han compartido datos de 'ENDEAVOR', el primer ensayo clínico utilizando material comercialmente representativo SRP-9001 para el tratamiento de DMD. Los resultados provisionales de los primeros 11 participantes de la Cohorte 1 (niños ambulatorios de 4 a 7 años) del estudio abierto fase 1b, y que sigue actualmente en marcha, han proporcionado evidencia de que la terapia con SRP-9001 mostró una expresión sólida de la micro-distrofina y no se identificaron nuevos signos de seguridad.

Asimismo, los resultados de la Parte 1 del estudio 'SRP-9001-102', un ensayo clínico en curso, aleatorio, doble ciego, controlado con placebo, que evalúa la seguridad, eficacia y tolerabilidad de una dosis única de SRP-9001 en 41 niños con DMD, mostró que el estudio cumplió su objetivo primario biológico de cambio en la expresión de la proteína micro-distrofina en comparación con los valores basales. Los participantes tratados con SRP-9001 mostraron en general un aumento en la puntuación total de NSAA en comparación con placebo a las 48 semanas, aunque este aumento no alcanzó significación estadística. El perfil de seguridad fue consistente con estudios anteriores, sin que se identificaran nuevos signos de seguridad.

Fuente: Infosalus