Las Universidades Nacionales del Litoral y de San Martín en conjunto con el CONICET obtuvieron la primera patente extranjera que protege un biofármaco innovador que mostró propiedades neuroprotectoras y neuroplásticas en ensayos en laboratorio y podría ser utilizado para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas o accidentes cerebrovasculares. La startup BioSynaptica tiene la licencia exclusiva y busca financiamiento para hacer ensayos preclínicos. De llevar un producto al mercado, la patente aportará regalías al Estado.

Esta nueva biomolécula podría utilizarse para tratamientos innovadores contra enfermedades neurodegenerativas como retinopatías degenerativas, Alzheimer, Parkinson, esclerosis múltiples entre otros y también para tratar ACVs.

Los tratamientos actuales para enfermedades neurodegenerativas tienen un mercado global anual de 40 mil millones de dólares, por lo que el potencial comercial de la biomolécula es enorme. Como referencia: la industria biofarmacéutica argentina factura 700 millones de dólares al año. Capturando tan sólo el 2% del mercado el biofármaco innovador duplicaría la facturación nacional. Pero no es sencillo. Existen más de 10 mil biomoléculas innovadoras en fase preclínica en el mundo y las probabilidades de cada una de llegar al mercado son del 13%.

Más de 50 millones de personas en todo el mundo padecen enfermedades neurodegenerativas, como el Alzheimer y más de 6,2 millones de personas mueren cada año a causa de ACVs, lo que representa alrededor del 11% de las muertes en el mundo, de acuerdo a la OMS.

El primer paso para llevar un producto al mercado es proteger el desarrollo. Eso hicieron en septiembre de 2018 la UNL, la UNSAM y el CONICET, al solicitar la patente en Argentina por 20 años. En el caso de UNSAM, los trámites se gestionaron por medio de la actual Secretaría de Investigación, Desarrollo e Innovación. A partir de ese hito algunos de los investigadores fundaron la startup BioSynaptica, que recibió la licencia exclusiva de la patente. Esta startup recaudó 300 mil dólares de inversión para financiar nuevos ensayos de laboratorio y la solicitud de patentes en más de 14 países (USD 100.000 de la Aceleradora Litoral y USD 200.000 del FONDCE, gestionado por la Aceleradora Litoral). Israel es el primero en reconocer la originalidad de la biomolécula y otorgar la patente.

“Biosynaptica presentó las solicitudes de patentes con titularidad de la UNSAM, la UNL y el CONICET en más de 14 países en 2021. Cada país tiene que evaluar la patente y puede concederla o no, incluso puede concederla parcialmente, reconociendo sólo alguna de las reivindicaciones propuestas. Esto lleva varios años. Israel fue el primer país que aprobó la patente en su totalidad, es decir con todas las reivindicaciones” dijo Camila Scorticati, una de las científicas de la UNSAM que figura como inventora en la patente. Scorticati, quien es investigadora del CONICET en el Instituto de Investigaciones Biotecnológicas de la Escuela de Bio y Nanotecnologías (IIB_EByN_UNSAM), agregó que “Israel es uno de los mayores hubs de innovación en biotecnología y uno de los 10 países del mundo que más invierte en investigación y desarrollo. Que su oficina de patentes haya avalado como novedosa y con altura inventiva nuestro desarrollo es un reconocimiento muy importante”.

¿En qué consiste el desarrollo?

El grupo de investigadores del Litoral obtuvo una nueva biomolécula a partir de derivados de la eritropoyetina humana (hEPO). La hEPO es un bioterapéutico utilizado para el tratamiento de anemias, porque produce y mantiene glóbulos rojos en circulación. Además, hEPO presenta actividad neuroprotectora y neuroplástica, pero en pacientes que no padecen anemias ocasiona efectos secundarios asociados a su acción eritropoyética. Para cumplir su función hEPO se une a dos receptores distintos. Lo que hicieron los investigadores fue modificar la proteína de forma tal de anular la posibilidad de unión con el receptor a través de la cual se desencadena la función eritropoyética, pero manteniendo intacta la unión con el receptor que produce la acción neuroprotectora y neuroplástica.

“Mediante una tecnología que se llama glicoingeniería por hiperglicosilación, agregamos una cadena de azúcares adicionales a las que naturalmente presenta en aquellas zonas importantes de la molécula para la unión al sistema de llave-cerradura, a través del cual se activa la producción de glóbulos rojos. De esta forma, bloqueamos una actividad pero preservamos la otra, con la ventaja adicional de que la glicosilación (el agregado de azúcares) es un aspecto importante para las proteínas dado que favorecen su actividad biológica, le dan más estabilidad a la proteína y más tiempo en circulación sanguínea. Todo lo cual es deseable para el tratamiento de enfermedades crónicas como son las enfermedades neurodegenerativas” explicó Milagros Bürgi, investigadora del CONICET en el Laboratorio de Cultivos Celulares de la Facultad de Bioquímica y Ciencias Biológicas de la Universidad Nacional del Litoral (UNL), Jefa de Trabajos Prácticos en la misma Universidad y cofundadora de BioSynaptica.

Los socios fundadores de BioSynaptica son tres investigadores del CONICET en la UNL, Marcos Oggero Eberhardt, Milagros Bürgi y Ricardo Kratje, y además Matías Depetris, también de la UNL. Todos coincidieron en que “no basta con haber desarrollado la biomolécula. Llevar el producto al mercado requiere demostrar que es segura y eficaz en personas, para lo cual hay que financiar costosos ensayos clínicos. Y para conseguir ese financiamiento es clave patentar el desarrollo internacionalmente, país por país”. Con la patente otorgada por Israel, BioSynaptica se dispone a abrir una nueva ronda en busca de inversiones.

Fuente: Mi Telefe