La Food and Drug Adminstration de los Estados Unidos (FDA) aprobó Miplyffa (arimoclomol), un medicamento oral para el tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick, tipo C (NPC). Miplyffa, en combinación con el inhibidor enzimático miglustat, está aprobado para tratar los síntomas neurológicos asociados con la NPC en adultos y niños de 2 años de edad o más. Miplyffa es el primer medicamento aprobado por la FDA para tratar la NPC. 

La NPC es una enfermedad genética poco frecuente que provoca síntomas neurológicos progresivos y disfunción orgánica. Está causada por cambios en el gen NPC1 o NPC2, que afectan el transporte necesario de colesterol y otros lípidos dentro de una célula. Como resultado, estas células no funcionan como deberían, lo que finalmente causa daño orgánico. En promedio, las personas afectadas por esta devastadora enfermedad solo viven unos 13 años. Actualmente, esta patología afecta a más de 280 mil personas en todo el mundo.

Miplyffa fue la primera solicitud de producto que se debatió en la reunión inaugural del Comité Asesor sobre Enfermedades Metabólicas Genéticas (GeMDAC) en agosto. El GeMDAC se creó en diciembre de 2023 para asesorar a la agencia sobre productos utilizados para el diagnóstico, la prevención o el tratamiento de enfermedades metabólicas genéticas. 

La seguridad y eficacia de Miplyffa se evaluaron en un ensayo aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de 12 meses de duración en pacientes de dos a 19 años de edad con diagnóstico confirmado molecularmente de NPC. Cincuenta pacientes fueron asignados aleatoriamente en una proporción de 2:1 a tratamiento con Miplyffa ajustado al peso (31 a 124 mg) o placebo por vía oral tres veces al día. Entre estos 50 pacientes, 39 (78%) recibieron miglustat como tratamiento de base en el ensayo.

Fuente: FDA