La Food and Drug Administration de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación de medicamento huérfano a SAR446523, una terapia en investigación que está desarrollando Sanofi} para personas con mieloma múltiple recidivante o refractario.

La FDA otorga esta designación a terapias experimentales diseñadas para tratar afecciones que afectan a menos de 200,000 estadounidenses, con el objetivo de incentivar la inversión en tratamientos para enfermedades raras. Las terapias designadas como medicamento huérfano obtienen beneficios, como una garantía de siete años de exclusividad en el mercado si se aprueban.

La noticia llega mientras el SAR446523 se prueba en su primer ensayo clínico en humanos. El estudio de fase 1 (NCT06630806) está abierto a adultos con mieloma múltiple cuya enfermedad ha recaído o es refractaria (es decir, el cáncer no ha respondido o ha reaparecido tras la respuesta inicial) tras al menos tres líneas de tratamiento previas. El reclutamiento está en curso en dos centros de EE. UU., así como en otros países, como Canadá y Australia.

El mieloma múltiple se debe al crecimiento anormal de células plasmáticas, un tipo de célula inmunitaria. SAR446523 es un medicamento basado en anticuerpos diseñado para atacar una proteína llamada GPRC5D (miembro D del grupo 5 de la familia C del receptor acoplado a proteína G), que se encuentra en niveles bajos en el tejido sano, pero se expresa en niveles altos en células plasmáticas en pacientes con mieloma. Cuando SAR446523 se une a GPRC5D en las células de mieloma, la terapia busca activar el sistema inmunitario para destruir la célula cancerosa.

El ensayo busca inscribir a 82 adultos. En la primera parte del estudio, se evaluarán hasta seis dosis diferentes de SAR446523, con el objetivo principal de evaluar la seguridad. Con base en los resultados de la primera parte, se seleccionarán dos dosis para la segunda parte del estudio, cuyo objetivo es evaluar las tasas de respuesta para fundamentar las pautas de dosificación que se utilizarán en futuras pruebas.

Se esperan resultados para finales de 2028, según la página de registro del ensayo.

Fuente: Rare Cancer.