Merck KGaA (Darmstadt, Alemania) y la biotecnológica estadounidense Skyhawk Therapeutics anunciaron el 18 de agosto de 2025 una colaboración estratégica destinada al desarrollo de nuevas terapias neurológicas basadas en moléculas pequeñas que modulan el ARN. El acuerdo, valorado en más de USD 2.000 millones, incluye pagos iniciales, hitos por logro de objetivos y royalties escalonados sobre ventas futuras.

Skyhawk aplicará su plataforma patentada SkySTAR® (Skyhawk Small molecule Therapeutics for Alternative splicing of RNA) para identificar moléculas pequeñas dirigidas a dianas de ARN específicas seleccionadas por Merck. Una vez alcanzada esa etapa, Merck asumirá la responsabilidad del desarrollo clínico avanzado y de la eventual comercialización.

Amy Kao, vicepresidenta sénior y directora global de Investigación en Neurociencia e Inmunología de Merck, declaró que la iniciativa "se alinea con nuestro enfoque estratégico en ciencia innovadora y tecnologías de vanguardia, con el potencial de brindar medicamentos de alto impacto para pacientes con enfermedades neurológicas".

Por su parte, Bill Haney, CEO de Skyhawk, resaltó que “esta colaboración subraya el poder de nuestra plataforma SkySTAR® para abordar enfermedades complejas mediante la focalización precisa del ARN” y enfatizó su entusiasmo por trabajar junto a Merck para llevar "medicamentos potencialmente de primera clase" adelante.

Este acuerdo refuerza la apuesta de ambos actores sobre la modulación del empalme de ARN como una estrategia innovadora en el descubrimiento de fármacos, especialmente en áreas terapéuticas con limitada disponibilidad de tratamientos.

Fuente: PM Farma.