La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) decidió convertir en permanente el programa de apoyo a la certificación de productos sanitarios huérfanos, una iniciativa que hasta ahora funcionaba en fase piloto y que busca facilitar el desarrollo de tecnologías médicas dirigidas a enfermedades raras. La medida apunta a resolver uno de los principales desafíos regulatorios del sector: la dificultad de generar evidencia clínica suficiente para dispositivos destinados a poblaciones pequeñas.

El programa, que será gratuito y voluntario, permitirá a fabricantes y organismos notificados solicitar asesoramiento técnico a paneles de expertos durante distintas etapas del desarrollo y evaluación de estos dispositivos. El objetivo es proporcionar orientación científica y regulatoria para que los productos puedan cumplir con los requisitos del Reglamento Europeo de Dispositivos Médicos (MDR 2017/745), particularmente en lo referido a evaluación clínica y generación de evidencia.

La decisión se produce tras la finalización de una fase piloto iniciada en 2024, que permitió evaluar la utilidad del esquema para el desarrollo de dispositivos destinados a enfermedades raras. A partir de los resultados obtenidos, la EMA decidió consolidar el mecanismo como un proceso regular dentro de su estructura de apoyo regulatorio.

El modelo contempla un proceso en dos etapas. En primer lugar, los fabricantes podrán solicitar la evaluación del estatus de “producto sanitario huérfano”. Posteriormente, aquellos dispositivos que obtengan esa consideración podrán acceder a asesoramiento sobre estrategia clínica, datos requeridos, diseño de investigaciones y aceptación de incertidumbres derivadas de poblaciones reducidas.

Además, los organismos notificados también podrán solicitar apoyo durante procesos de evaluación en curso, lo que permitiría reducir incertidumbres regulatorias y agilizar la certificación. Este aspecto resulta especialmente relevante en el contexto del MDR europeo, que ha elevado significativamente los requisitos de evidencia clínica para dispositivos médicos.

Desde la perspectiva de la industria, la consolidación del programa representa un paso importante para el desarrollo de tecnologías destinadas a enfermedades raras, un segmento históricamente afectado por barreras regulatorias y limitaciones económicas. La escasa cantidad de pacientes dificulta la realización de estudios clínicos tradicionales, lo que ha ralentizado la disponibilidad de soluciones innovadoras en este campo.

El programa también abarca todas las clases de dispositivos médicos y podrá utilizarse tanto para nuevos desarrollos como para tecnologías existentes que deban adaptarse a los requisitos del MDR. La EMA actuará como coordinadora del proceso y punto de contacto para los solicitantes, mientras que los paneles de expertos aportarán la evaluación técnica especializada.

Con esta decisión, Europa refuerza su estrategia para impulsar la innovación en enfermedades raras, un área que también ha ganado relevancia en el ámbito farmacéutico con los medicamentos huérfanos y la medicina personalizada. Para el sector de producción farmacéutica y de tecnologías médicas, la iniciativa aporta mayor previsibilidad regulatoria y podría acelerar la llegada al mercado de dispositivos innovadores destinados a poblaciones con necesidades médicas no cubiertas.

Fuente: Diariofarma.