La Food and Drug Administration de los Estados Unidos (FDA) anunció la creación de los Rare Disease Evidence Principles (RDEP), un nuevo esquema regulatorio diseñado para agilizar y flexibilizar la aprobación de tratamientos para enfermedades raras.

El programa fue desarrollado por los centros de evaluación de fármacos y biológicos de la FDA (CDER y CBER), con el objetivo de dar una guía más clara y consistente a la industria farmacéutica en un terreno caracterizado por la escasez de pacientes y la dificultad de generar evidencia clínica tradicional.

Según la agencia, bajo el marco de RDEP será posible conceder autorizaciones basadas en un único ensayo clínico adecuado y bien controlado, siempre que éste se complemente con otro tipo de datos confirmatorios, tales como:

• Estudios mecanísticos y no clínicos
  
  

• Biomarcadores y datos farmacodinámicos
  
  

• Historias naturales de la enfermedad
  
  

• Registros de pacientes o series de casos documentados

Esta estrategia busca acelerar la llegada de nuevas terapias a poblaciones muy pequeñas, en su mayoría con menos de 1.000 pacientes diagnosticados en Estados Unidos, y que hoy cuentan con opciones de tratamiento muy limitadas o inexistentes.

La FDA subrayó que el nuevo marco no implica relajar los estándares de seguridad y eficacia, sino adaptar los requisitos de evidencia a la realidad de las enfermedades raras, garantizando al mismo tiempo un proceso de revisión más predecible, colaborativo y transparente.

Con esta medida, el organismo regulador busca estimular la innovación en un campo donde las necesidades médicas no cubiertas siguen siendo enormes, y reforzar la confianza de las compañías farmacéuticas en el camino hacia la aprobación de terapias huérfanas.

Fuente: El Global Farma.